"Круг добра" начинает лечить детей с тяжелым дерматозом новым генным препаратом
МОСКВА, 16 янв — РАПСИ. Лечение буллезного эпидермолиза препаратом Беремаген геперпавек стартует в Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области, сообщили в фонде «Круг добра».
«В прошлом году препарат Беремаген геперпавек был одобрен экспертным и попечительским советом Фонда «Круг добра» для внесения в перечень закупок фонда. Россия стала одной из первых стран в мире, где доступно лекарство. Первая партия препарата закуплена и поставлена в конце прошлого года в регионы. Всего в ближайшие месяцы лекарство получат около 150 детей, которым подходит препарат, из 65 регионов страны», — рассказали в пресс-службе.
Как подчеркнули эксперты фонда, результаты клинических исследований показывают, что применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект применения достаточно продолжителен.
До недавнего времени для терапии тяжелой болезни не существовало специфического лекарственного препарата. Однако недавно был создан препарат генной терапии (привнесение в организм функциональной копии неработающего у пациента гена).
Беремаген геперпавек — это гель, такая необычная для генного препарата лекарственная форма обусловлена особенностями и возможностями генной терапии именно кожи. В том месте, где нанесено лекарство, клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые.
Буллезный эпидермолиз — одно из уже сотни тяжелых и редких (орфанных) заболеваний в перечне Фонда «Круг добра». Благодаря «Кругу добра» 292 ребенка с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза получают жизненно необходимые перевязочные средства — дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации. Дети с таким заболеванием требуют ежедневного ухода, использования перевязочных материалов, разработанных специально для этой группы пациентов, профилактической терапии против бактериальных или грибковых инфекций.