Почки снова могут восстановиться: генная терапия открывает новые горизонты для пациентов
Повреждение почек при наследственных заболеваниях долгое время считалось необратимым. Однако новое исследование показало, что генная терапия может изменить этот взгляд — по крайней мере, в экспериментах на животных.
Один из самых сложных случаев — поликистоз почек (ПБП), при котором в тканях формируются многочисленные кисты, нарушающие структуру и функцию органа. Даже если исправить мутацию, ранее полагали специалисты, изменения в органе уже не обратимы.
Но последние эксперименты с использованием технологии CRISPR-Cas9 продемонстрировали, что редактирование мутаций может привести к частичному восстановлению функций и структуры почек. Эти результаты вселяют новую надежду пациентам с генетически обусловленными нефропатиями.